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http://dspace.utpl.edu.ec/handle/123456789/56405
Title: | Uso de Oligonucleótidos Antisentido tipo GapmeRs como estrategia de terapia génica para el tratamiento de LGMDD2 |
Authors: | Dalgo Aguilar, Paola Ximena Benitez Paucar, Meylin Esperanza |
Keywords: | Ecuador. Tesis digital. |
Issue Date: | 2024 |
Citation: | Benitez Paucar, M. E. Dalgo Aguilar, P. X. (2024) Uso de Oligonucleótidos Antisentido tipo GapmeRs como estrategia de terapia génica para el tratamiento de LGMDD2 [Tesis de Grado, Universidad Técnica Particular de Loja]. Repositorio Institucional. https://dspace.utpl.edu.ec/handle/123456789/56405 |
Abstract: | Abstract:This work investigates gene therapy for limb-girdle muscular dystrophy type 2 (LGMDD2) using GapmeRs antisense oligonucleotides. Normal and mutated myoblasts were analysed by qRT-PCR assays at the transcriptional level and western blot at the translational level. No specific treatment for LGMDD2 has been established, although there are some research reports using gene therapy as a tool to modify the expression of the affected gene by means of gapmeR antisense oligonucleotides. In addition, Lysotracker staining was used to observe variations in autophagic activity, indicating an impact on the number of lysosomes. These findings provide detailed insight into the phenotypic and molecular differences between normal and mutated myoblasts, suggesting that GapmeRs could be a promising strategy to treat LGMDD2. |
Description: | Resumen: Este trabajo investiga la terapia génica para la distrofia muscular de cinturas tipo 2 (LGMDD2) utilizando oligonucleótidos antisentido tipo GapmeRs. Se analizaron mioblastos normales y mutados mediante ensayos de qRT-PCR a nivel transcripcional y Western Blot a nivel traduccional. No se ha establecido un tratamiento específico para LGMDD2, aunque existen algunos informes de investigación que utilizan la terapia génica como una herramienta para modificar la expresión del gen afectado por médio de oligonucleótidos antisentido tipo gapmeR. Además, se utilizó la tinción de Lysotracker para observar variaciones en la actividad autofágica, indicando un impacto en la cantidad de lisosomas. Estos hallazgos proporcionan una comprensión detallada de las diferencias fenotípicas y moleculares entre los mioblastos normales y mutados, sugiriendo que los GapmeRs podrían ser una estrategia prometedora para tratar LGMDD2. |
URI: | https://bibliotecautpl.utpl.edu.ec/cgi-bin/abnetclwo?ACC=DOSEARCH&xsqf99=143953.TITN. |
Appears in Collections: | Titulación de Bioquimica y Farmacia |
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