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http://dspace.utpl.edu.ec/handle/123456789/68964| Title: | Oligonucleótidos antisentidos modificados en terapia génica |
| Authors: | Dalgo Aguilar, Paola Ximena Sarango Lalangui, Danilo Tomas |
| Keywords: | Ecuador. Tesis digital. |
| Issue Date: | 2024 |
| Citation: | Sarango Lalangui, D. T. Dalgo Aguilar, P. X. (2024) Oligonucleótidos antisentidos modificados en terapia génica [Tesis de Grado, Universidad Técnica Particular de Loja]. Repositorio Institucional. https://dspace.utpl.edu.ec/handle/123456789/68964 |
| Abstract: | Abstract: Limb-girdle muscular dystrophy type 2 (LGMD D2) is an autosomal dominant disease characterized by muscular involvement. It is caused by a deletion of an adenine in the TNPO3 gene, which results in an extension of 15 amino acids, resulting in a mutant protein. No specific treatment has been described for LGMD D2. However, there are some research reports that make use of gene therapy as a tool to modulate the expression of the affected gene. In LGMD D2, some antisense oligonucleotides (ASOs) such as micro RNAs (miRNAs) and gapmers have been identified as possible therapeutic strategies. The miR-128-3p has been reported as an inhibitor of TNPO3 gene expression. The use of this miRNA is proposed to decrease TNPO3 gene expression and recover the wild-type phenotype. |
| Description: | Resumen: La distrofia muscular de cintura tipo 2 (LGMD D2), es una enfermedad autosómica dominante que se caracteriza por presentar afecciones a nivel muscular. La causa es una deleción de una adenina en el gen TNPO3, lo que resulta en una extensión de 15 aminoácidos, dando como resultado una proteína mutante. Frente a la LGMD D2 no se ha descrito tratamiento específico, sin embargo, hay algunos reportes a nivel de investigación que hacen uso de la terapia génica como una herramienta para modular la expresión del gen afectado. Se han identificado algunos oligonucleótidos antisentido (ASOs) tipo micro RNAs (miRNAs) y gapmers, como posibles estrategias terapéuticas. Se ha reportado al miR-128-3p como inhibidor de la expresión del gen TNPO3. En la presente investigación se estandariza el protocolo de uso del miR-128-3p, como posible estrategia para disminuir la expresión del gen TNPO3 y lograr recuperar el fenotipo salvaje. |
| URI: | https://bibliotecautpl.utpl.edu.ec/cgi-bin/abnetclwo?ACC=DOSEARCH&xsqf99=143436.TITN. |
| Appears in Collections: | Titulación de Bioquimica y Farmacia |
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